Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质突起突变的靶向疗法

2022-01-10 00:57:40 来源:

FDA周四宣布已批文Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）疗法患有PDGFR-α位点18特异性的必切除术或转移性胃肠道间质结节（GIST）成年病人。FDA酒类评估与研究中的心病学的办公室代理主任Richard Pazdur说，带有PDGFR-alpha位点18特异性的GIST病人"对标准疗法法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门用于疗法具有该特异性的GIST病人。该重新考虑基于NAVIGATOR试验的结果，试验涉及43名携带PDGFR-alpha位点18特异性的GIST病人，之外38名PDGFR-alpha D842V特异性的GIST病人。参与者每天口服一次Ayvakit，直到疾病成效或注意到必接受的刺激性。%-总体鼓动数万人（ORR）为84％，其中的7％达到完全鼓动，而77％达到部分鼓动。在具有PDGFR-αD842V特异性的病人亚组中的，ORR为89％，完全缓解和部分缓解分别为8％和82％。FDA指出，虽然未有达到反应的中的位持续时间，但有61％的位点18特异性的反之亦然病人反之亦然时间持续了六个月或非常长时间。Blueprint首席运营官Kate Hiland指出："我们不仅在变大方面发挥了重要作用，而且还使他们在很长一段时间内保持无疾病成效。"该公司构想一周内在旧金山获取Ayvakit，该解毒物先前被FDA授予了突破性疗法法和孤儿解毒荣誉称号。原始引自：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文都和梅斯解毒理学（MedSci）原创编译整理，转贴需授权！